思而赞(注射用伊米苷酶)说明书

思而赞(注射用伊米苷酶)说明书

药品名称：思而赞(注射用伊米苷酶)

性状：白色至类白色的冻干产品。

适应症：思而赞用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(Gaucherdisease)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法：贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大。

用法用量：静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量，并应定期进行全面评估患者的临床表现，根据是否达到治疗目的而上调或下调剂量。

成份：伊米苷酶

药理毒理：戈谢氏病(Gaucherdisease)的特征表现为-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括：严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症(包括骨坏死和骨质减少，继发病理学骨折)。注射用伊米苷酶催化葡糖脑苷脂水解成葡萄糖和神经酰胺。在临床试验中，思而赞能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与Ceredase(阿糖苷酶注射液)相似。

不良反应：思而赞自1994年5月在美国批准上市以来，Genzyme公司已经建立了全球上市后数据库，该数据库包括自发报告的不良事件和医学文献中讨论的不良事件。采用上述来源的患者人数作为自1994年以来的用药患者的总数，计算出每种被报告过的不良反应的发生率。由于数据库的自愿性质以及上述一段时间内患者持续累积及丢失，实际的用药患者总人数很难统计。自1994年以来接受过思而赞治疗的患者实际人数很可能高于上述自愿来源的估计人数，因此计算的不良反应率很可能高于实际发生率。

禁忌：迄今为止，约15%的患者在第1年治疗期间出现抗伊米苷酶(注射用伊米苷酶)IgG抗体。其中大多数出现于治疗6个月的期间内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。

药物相互作用：尚无该项实验资料及可参考文献。

注意事项：在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉压过高和肺炎。肺动脉压过高和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。尚不清楚伊米苷酶和这些症状的的因果关系。应对无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉压过高。

规格：200单位/瓶；400单位/瓶

贮藏：2-8°C避光保存和运输。

批准文号：注册证号S20080096

生产厂家：Genzyme Corporation