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佑必妥是什么药

佑必妥是什么药

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佑必妥是什么药

佑必妥是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物,通过向患者体内导入正常SMN1基因,增加SMN蛋白产生,改善症状。适用于2月龄及以上儿童和成人SMA1/2/3型患者。佑必妥治疗效果显著,但价格昂贵,不在国家医保目录内。